Νέες αναλύσεις από το Μέρος C της μελέτης DEVOTE αναδεικνύουν περαιτέρω τις βελτιώσεις στην κινητική λειτουργία σε συμμετέχοντες με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία, που άλλαξαν δοσολογικό σχήμα από 12 mg nusinersen σε ένα υπό διερεύνηση δοσολογικό σχήμα υψηλότερης δόσης.
Σχετικά με το nusinersen
Το nusinersen είναι ένα αντινοηματικό ολιγονουκλεοτίδιο (ASO), το οποίο στοχεύει την υποκείμενη αιτία της απώλειας κινητικών νευρώνων μέσω της συνεχούς αύξησης των επιπέδων της πρωτεΐνης επιβίωσης κινητικού νευρώνα (SMN) πλήρους μήκους που παράγεται στον οργανισμό. Χορηγείται απευθείας στο κεντρικό νευρικό σύστημα, όπου εντοπίζονται οι κινητικοί νευρώνες, παρέχοντας τη θεραπεία στο σημείο όπου ξεκινά η νόσος.
Τα νεότερα δεδομένα
Τα νέα δεδομένα που ανακοίνωσε η Biogen INC που δείχνουν ενίσχυση της κλινικής αξίας του nusinersen σε ένα ευρύ φάσμα ασθενών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA) παρουσιάστηκαν στο συνέδριο SMA Research & Clinical Care Meeting, το οποίο διοργανώθηκε από τον οργανισμό Cure SMA στο Άναχαϊμ της Καλιφόρνια.
Τα τελευταία ευρήματα από το Μέρος C της μελέτης DEVOTE, η οποία αξιολογεί ένα δοσολογικό σχήμα υψηλότερης δόσης του nusinersen, αλλά και τα δεδομένα από τη μελέτη NURTURE, η οποία αξιολόγησε το εγκεκριμένο σχήμα των 12 mg nusinersen στην προσυμπτωματική SMA, έδωσαν το έναυσμα στην Biogen να κάνει αιτήσεις στις ρυθμιστικές αρχές βρίσκονται επί του παρόντος υπό αξιολόγηση στις ΗΠΑ, την Ευρώπη, την Ιαπωνία και άλλες παγκόσμιες αγορές για δοσολογικό σχήμα υψηλότερης δόσης του nusinersen. Το δοσολογικό σχήμα υψηλότερης δόσης του nusinersen περιλαμβάνει ένα ταχύτερο σχήμα εφόδου – δύο δόσεις των 50 mg με χρονική απόσταση 14 ημερών – και ένα σχήμα συντήρησης υψηλότερης δόσης – 28 mg κάθε τέσσερις μήνες.
Όπως ανέφερε η Stephanie Fradette, Pharm.D., Επικεφαλής του Τομέα Ανάπτυξης Νευρομυϊκών Παθήσεων της Biogen «καθώς το θεραπευτικό τοπίο της SMA συνεχίζει να εξελίσσεται, παραμένουμε σταθεροί στη δέσμευσή μας να ανταποκριθούμε στις ακάλυπτες ανάγκες της κοινότητας των ασθενών με SMA. Τα ευρήματα από το Μέρος C της μελέτης DEVOTE ενισχύουν περαιτέρω το συνεχώς αυξανόμενο σύνολο στοιχείων που υποστηρίζουν τα δυνητικά οφέλη του δοσολογικού σχήματος υψηλότερης δόσης του nusinersen». Με τη σειρά του, ο Richard Finkel, M.D., διευθυντής του Κέντρου Πειραματικών Θεραπειών για Νευρολογικά Νοσήματα (Center for Experimental Neurotherapeutics – CENT) στο St. Jude Children’s Research Hospital εξήγησε «Αυτά τα νέα δεδομένα καταδεικνύουν ότι ενδέχεται να επιτευχθούν πρόσθετα οφέλη στη λειτουργικότητα ακόμη και σε εκείνους με εγκατεστημένη νόσο που βρίσκονται υπό θεραπεία εδώ και χρόνια. Αυτή η προσπάθεια βελτιστοποίησης της δοσολογίας του nusinersen είναι εξαιρετικά ενδιαφέρουσα για την επιστημονική κοινότητα και θα μπορούσε να αλλάξει θεμελιωδώς τον τρόπο με τον οποίο αντιμετωπίζουμε τους ασθενείς μας».
Τελικά δεδομένα από τη μελέτη NURTURE
Τα τελικά δεδομένα από την ανοιχτού σχεδιασμού μελέτη NURTURE διάρκειας 8 ετών αναδεικνύουν την κλινική αξία της πρώιμης παρέμβασης με 12 mg nusinersen σε προσυμπτωματικά βρέφη με SMA. Κατά την ολοκλήρωση της μελέτης, όλα τα παιδιά που συμμετείχαν στη μελέτη NURTURE (n=25) ήταν εν ζωή και εμφάνιζαν συνεχιζόμενα κλινικά οφέλη κατά τη διάρκεια της μελέτης. Κανένας συμμετέχων δεν χρειάστηκε μόνιμη μηχανική υποστήριξη αναπνοής και η πλειονότητα (20 από τους 25 συμμετέχοντες) δεν χρειάστηκε καμία αναπνευστική υποστήριξη καθ’ όλη τη διάρκεια της μελέτης. Το 92% των συμμετεχόντων απέκτησε την ικανότητα να περπατά χωρίς βοήθεια, πολλοί μάλιστα εντός των φυσιολογικών ηλικιακών σταδίων ανάπτυξης. Συμμετέχοντες με αυξημένα επίπεδα νευροϊνιδίων ελαφράς αλυσίδας (NfL) κατά την έναρξη παρουσίασαν ταχεία και διατηρούμενη μείωση των επιπέδων NfL μετά την έναρξη θεραπείας με nusinersen, ενισχύοντας τη δυνητική χρησιμότητα των NfL ως αντικειμενικού βιολογικού δείκτη ενεργότητας της νόσου και ανταπόκρισης στη θεραπεία στην SMA.
Το nusinersen γενικά ήταν καλά ανεκτό χωρίς να ταυτοποιηθούν νέα ζητήματα ασφάλειας κατά την οκταετή παρακολούθηση. Όλοι οι συμμετέχοντες εμφάνισαν τουλάχιστον μία ΑΕ, οι περισσότερες από τις οποίες ήταν ήπιας έως μέτριας βαρύτητας· καμία ΑΕ δεν οδήγησε σε διακοπή της θεραπείας ή αποχώρηση από τη μελέτη.
Πως χορηγείται
Να σημειωθεί ότι το nusinersen 12 mg/5 mL σε μορφή ένεσης είναι εγκεκριμένο σε περισσότερες από 71 χώρες για τη θεραπεία βρεφών, παιδιών και ενηλίκων με Nωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA). Αποτελεί θεμελιώδη θεραπεία στην SMA και περισσότεροι από 14.000 ασθενείς έχουν λάβει θεραπεία με nusinersen παγκοσμίως.
Το επί του παρόντος εγκεκριμένο σχήμα των 12 mg για το nusinersen αποτελείται από τέσσερις δόσεις εφόδου που χορηγούνται σε διάστημα περίπου 60 ημερών, ακολουθούμενες από δόσεις συντήρησης κάθε τέσσερις μήνες στη συνέχεια.
ΠΗΓΗ: naftermporiki.gr
The post Νέα δεδομένα για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία appeared first on SciNews.eu.
