Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ενέκρινε το Lipfendra, με δραστική ουσία την enlicitide, ως το πρώτο από του στόματος φάρμακο που αναστέλλει την πρωτεΐνη PCSK9. Η θεραπεία λαμβάνεται μία φορά την ημέρα και προορίζεται για ενήλικες με υπερχοληστερολαιμία, περιλαμβανομένης της ετερόζυγης οικογενούς μορφής.
Η απόφαση του FDA βασίστηκε σε δύο τυχαιοποιημένες μελέτες με συνολικά 3.207 ενήλικες, οι οποίοι λάμβαναν ήδη τη μέγιστη ανεκτή δόση στατίνης.
Μείωση της LDL κατά 56% και 59%
Στην πρώτη μελέτη, σε ασθενείς με εγκατεστημένη καρδιαγγειακή νόσο ή υψηλό κίνδυνο, η LDL μειώθηκε κατά μέσο όρο 56% σε σύγκριση με το placebo μετά από 24 εβδομάδες. Η αρχική μέση τιμή ήταν 96 mg/dL.
Στη δεύτερη μελέτη, που αφορούσε άτομα με ετερόζυγη οικογενή υπερχοληστερολαιμία, η μέση μείωση έφτασε το 59%, από αρχική τιμή 119 mg/dL.
Δεν είναι γενικός αντικαταστάτης των στατινών
Ο ισχυρισμός ότι το νέο φάρμακο «νικά τις στατίνες» χρειάζεται προσοχή. Οι κλινικές δοκιμές αξιολόγησαν την enlicitide πάνω στην ήδη ανεκτή θεραπεία. Η έγκριση αφορά πρόσθετη επιλογή για ασθενείς που δεν πετυχαίνουν τους στόχους LDL με διατροφή, άσκηση και καθιερωμένη αγωγή.
Η αποτελεσματικότητα της έγκρισης μετρήθηκε με βάση τη μείωση της LDL. Η μακροχρόνια επίδραση σε εμφράγματα, εγκεφαλικά και καρδιαγγειακή θνητότητα συνεχίζει να αξιολογείται. Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν γενικά παρόμοιες με το placebo, ενώ σε μία μελέτη καταγράφηκαν συχνότερα διάρροια και ζάλη.
Η εξέλιξη είναι σημαντική επειδή μεταφέρει τη βιολογία PCSK9 από τις ενέσεις σε καθημερινό χάπι. Η επιλογή θεραπείας, όμως, πρέπει να γίνεται αποκλειστικά από γιατρό με βάση το συνολικό καρδιαγγειακό προφίλ του ασθενούς.
